Das Fragiles-X-Syndrom (FXS) ist eine der häufigsten Ursachen erblicher kognitiver Behinderung des Menschen. Ursache hierfür ist eine genetische Veränderung auf dem X-Chromosom, die Mutation eines expandierenden Trinukleotidrepeats im Gen FMR1 (fragile X mental retardation 1). Die Behinderung, die zu den X-chromosomalen mentalen Retardierungen gezählt wird, kann in ihrer Schwere stark variieren und von leichten Lernschwierigkeiten bis zu extremer kognitiver Beeinträchtigung reichen. Es wird angenommen, dass in USA ungefähr 71.000 Menschen an FXS leiden/ erkrankt sind.
Unser Biotechunternehmen entwickelt das erste und einzige pharmazeutisch hergestellte CBD-Gel, das als patentgeschütztes permeationsverstärktes klares Gel formuliert ist und eine kontrollierte Arzneimittelabgabe in den Blutkreislauf transdermal (d.h. durch die Haut) ermöglicht. Jüngste Studien legen nahe, dass das Fragile X-Syndrom (FXS) und andere neuropsychiatrische Erkrankungen mit einer Störung des Endocannabinoid-Systems (EC) einhergehen können. Klinische und anekdotische Daten legen nahe, dass CBD das Endocannabinoid-System modulieren und bestimmte zentrale soziale Symptome und Verhaltenssymptome verbessern kann, einschließlich des sozialen Rückzugs / Kontaktvermeidung, Vermeidung von neuen soziale Aktivitäten, Reizbarkeit, Wutanfälle, mangelnde Aufmerksamkeit / Interaktion, Inaktivität / Bewegungsmangel und Widerstand gegen physischen Kontakt) und Angst.
Hintergrundinformationen zum Fragile X-Syndrom (FXS)
Fragile X-assoziierte Erkrankungen (FXD) gehören zur Familie von genetisch bedingten Erkrankungen, die den Einzelnen auf verschiedene Arten betreffen können. FXS kann zu geistiger Behinderung, Angststörungen, sozialer Vermeidung, Verhaltens- und Lernschwierigkeiten und weiteren verschiedenen körperlichen Merkmalen führen. Es ist die häufigste bekannte genetische Ursache sowohl für vererbte geistige Behinderungen als auch für Autismus-Spektrums-Störungen.
Die Verhaltenssymptome von FXS hängen mit Mängeln im Endocannabinoid (EC) -System zusammen. Dieses EC-System bilden ein Zusammenschluss von Neurotransmittern, das emotionale Reaktionen, Verhaltensreaktionen auf den Kontext und auf soziale Interaktionen reguliert. FXS-Patienten werden mit einer Mutation in einem Gen namens Fragile X Mental Retardation Gene (FMR1) geboren, das zu einer Fehlregulation des EC-Systems führt, was zu den wichtigsten kognitiven, sozialen und Verhaltenssymptomen führt, die bei FXS auftreten. Die Beeinträchtigung können von Lernbehinderungen bis zu schwereren kognitiven oder intellektuellen Behinderungen reichen. Patienten mit FXS zeigen autismusähnliche Symptome, einschließlich sozialer Angst und Vermeidung, kognitiver Beeinträchtigung, geistiger Behinderung, Angst und Stimmungsschwankungen, Aufmerksamkeitsdefizit, Reizbarkeit und erhöhtem Aggressionsrisiko.
Das CBD-Gel unseres Biotech-Unternehmens wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) in das Fast Track-Entwicklungsprogramm zur Behandlung von Verhaltenssymptomen von FXS aufgenommen.
Nach unserem Verständnis geht es nicht um die Heilung des Fragile X Syndromes (FXS), sondern um die Behandlung von Verhaltenssymptomen bzw. Steigerung der Lebensqualität der erkrankten Menschen! Wir hoffen darauf, dass das Unternehmen im ersten Halbjahr 2020 erste positive Resultate der klinischen Studien bekannt geben wird!
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Wie erwarten eine ähnliche Erfolgsstory unseres neuen Musterdepotwertes, wenn das patentierte CBD-Gel durch die FDA oder einer anderen Arzneimittelbehörde für die Therapierung von diversen neuropsychiatrischen Erkrankungen zum Einsatz kommt!
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